骨髓 障碍
Overview
骨髓增殖性肿瘤, 或mpn,也称为骨髓增生性疾病, mpd是一组血液疾病,据信是由骨髓干细胞突变引起的. These stem cells normally give rise to mature cells found in the blood, 比如红细胞, 它们携带氧气, 白细胞, 可以对抗感染, 和血小板, 哪些能促进血液凝固. 在MPN中,突变导致受影响的干细胞产生异常数量的这些细胞. 在美国有超过20万人.S. 和MPN一起生活的人.
Generally, MPNs are associated with an overproduction of some of the mature blood cell types. Polycythemia vera is an MPN associated with too many red blood cells; essential thrombocythemia refers to the abnormal overproduction of platelets, 和 慢性髓性白血病 是否与白细胞过多有关.
许多患有这些疾病的人几乎没有症状,但可能会出现并发症,包括 中风 疾病控制不佳的患者. mpn有时可以转换为 白血病 或骨髓纤维化,一种MPN,其特征是骨髓中有过多的疤痕型组织.
大多数MPN病例的分子原因已经确定-几乎所有真性红细胞增多症和慢性髓性白血病患者中都发现JAK2和ABL基因突变, 分别. 这种认识导致了靶向治疗的发展,这种治疗可以关闭这些过度活跃的突变蛋白的活性. 在慢性髓性白血病的情况下, the outlook of patients has been transformed dramatically as a result.
我们治疗骨髓增生性疾病的方法
UCSF致力于为骨髓增生性疾病提供最先进的治疗方法. 骨髓增生性疾病有几种类型, 和 the best therapy depends on the type 和 the patient's 症状. In general, the goal of treatment is to bring the blood cells back to normal levels. 没有出现症状的患者可能不需要立即治疗,但需要仔细监测.
我们也致力于通过研究发现更好的治疗骨髓增生性疾病的方法. 感兴趣的患者可以选择参加潜在新疗法的临床试验.
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每年进行血液和骨髓移植
迹象 & 症状
MPN患者可能有很多或很少的症状,这取决于他们的血细胞计数异常程度.
那些患有原发性血小板增多症和真性红细胞增多症的人血液“粘稠”,更容易凝结,与心脏病发作有关, 中风 还有腿部静脉血栓. 慢性骨髓性白血病和骨髓纤维化患者经常感到疲劳,并报告脾脏肿大引起的腹部疼痛或充盈.
MPN患者可能有中度或重度贫血, a condition where there are not enough red blood cells to carry oxygen. 其他体征和症状可能包括:
- 呼吸急促用力时呼吸急促
- 虚弱和疲劳
- 苍白的皮肤
- 食欲不振
- Prolonged bleeding from minor cuts due to low platelet counts
- 紫癜,一种皮肤出血的情况,导致皮肤上出现黑色和蓝色或针尖大小的斑点
- Sinus, skin or urinary infections due to low white blood cell counts
诊断
当怀疑有MPN时, 血液测试 are conducted that count the number of different cells in the blood. If the results are abnormal, other 血液测试 may be ordered.
A 骨髓活检 是为了确认MPN的诊断. During this test, a needle is inserted into the bone 和 marrow is extracted. The sample is then carefully examined under a microscope by a pathologist.
治疗
Although myeloproliferative neoplasms usually cannot be cured, there are treatments for all patients with the condition. Treatment of MPNs depends on the type 和 on the presence of 症状. In general, treatment aims to correct the abnormal blood counts.
Some people don't experience any 症状 和 therefore don't require treatment.
低剂量化疗药片, 比如水螅, 是否可以给予原发性血小板增多症和真性红细胞增多症患者降低血小板和红细胞计数. 静脉切开术(静脉抽血)也是降低红细胞计数和控制症状的有效策略.
The treatment of choice for chronic myelogenous 白血病 is a new anti-白血病 medication, 叫做格列卫. Testoterone therapy can sometimes improve anemia in patients with myelofibrosis. Other potential therapies for myelofibrosis include chemotherapy, 放射治疗, 沙利度胺和干扰素. 除了, patients with myelofibrosis frequently require red blood cell transfusions.
化疗
化疗 uses drugs to kill extra blood cells in the body. 化疗可以口服丸剂,也可以静脉注射(通过静脉注射)。. 化疗 is called a systemic treatment because the drug enters the bloodstream, travels through the body 和 can kill cells throughout the body.
放射治疗
放射疗法使用高能x射线杀死细胞,有时用于缓解MPN的症状. 外束放射治疗, which uses a machine outside the body to administer the radiation, is usually the type of 放射治疗 used to treat MPN. 除了, 一种名为P32的放射性药物可以通过静脉注射来降低骨髓产生的红细胞数量.
手术
切除脾脏的手术, 叫做脾切除术, 如果病人的脾脏肿胀,可以进行手术吗.
生物治疗
Biological therapy is being tested as a possible treatment of MPN. This type of therapy uses materials made either by the body or in a laboratory to boost, 指导或恢复身体的免疫系统. 生物疗法有时被称为生物反应调节剂(BRM)疗法或免疫疗法.
激素
激素 may be used in certain instances to treat side effects of MPN. 在不明原因的骨髓化生患者中, hormones called glucocorticoids may be given to increase the life span of red blood cells. 除了, 雄激素有时被用来刺激骨髓产生更多的血细胞.
一个人的恢复或对治疗的反应取决于他们的MPN类型,年龄和一般健康状况. 大多数患有原发性血小板增多症和真性红细胞增多症的人寿命超过10至15年,并发症很少. People with myelofibrosis live approximately five years 和 in some cases, 这种病可能发展成急性白血病.
干细胞移植
The only curative therapy for MPN (excluding chronic myelogenous 白血病) is 异体干细胞移植, which is the transfer of stem cells from one person to another.
干细胞移植是否适合个体患者的治疗取决于包括年龄在内的许多因素, 或然数子类型, current 症状 or the extent of disease 和 the availability of a donor. 我们鼓励患者咨询干细胞移植十大赌博平台排行榜以了解更多关于MPN的信息, 可能的治疗和干细胞移植.
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